大连半胱胺酒石酸缓释制剂能改善非酒精性脂肪性肝病患儿肝酶水平但不降低疾病活动评分
半胱胺酒石酸缓释制剂能改善非酒精性脂肪性肝病患儿肝酶水平但不降低疾病活动评分
背景和目的
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的治疗尚未得到监管机构的批准。我们进行了一项随机对照试验,以确定52周半胱胺酒石酸氢盐缓释制剂(CBDR)的治疗是否能降低非酒精性脂肪肝患儿肝脏疾病的严重程度。
方法
我们的双盲随机对照试验在10个分中心进行,纳入169例NAFLD活动度评分4分及以上的患儿。2012年6月至2014年1月,患儿被随机分为试验组和对照组,试验组患儿体重≤65公斤给予300mgCBDR,BID;体重在65到80公斤之间给予375mgCBDR,BID;体重>80公斤给予450 mgCBDR,BID治疗52周。意向性治疗分析的主要指标是在52周后肝纤维化程度改善,即NAFLD活动度评分降低2分以上或者未出现恶化纤维化。因试验后未行肝脏活检剔除试验组17例和对照组6例患儿。采用分层卡方检验分析计算相对风险(RR)。
结果
与安慰剂组相比,试验组患儿的群体之间的意向性治疗指标未见明显差异(试验组28% vs安慰剂组22%;RR,1.3;95%CI,0.8-2.1;P =0. 34)。然而,试验组患儿的肝功能指标与对照组相比明显好转:丙氨酸转氨酶(试验组53±88 U / L,安慰剂组8±77 U / L,P = 0.02),天门冬氨酸氨基转移酶(试验组31±52U / L,安慰剂组4±36 U / L,P = 0.008),试验组小叶炎症也明显好转(试验组36%,安慰剂组21%;RR,1.8;95% CI,1.1-2.9;P =0. 03)。试验组体重不高于65kg患儿活检组织学指标的好转率是其他患儿的4倍(试验组50%,安慰剂组13%;RR,4.0;95% CI,1.3-12.3;P = 0.005)。
结论
在该随机对照试验中,我们发现与使用安慰剂的儿童相比,52周的半胱胺酒石酸氢盐缓释制剂(CBDR)的治疗没有降低NAFLD的组织学标志物,但是血清转氨酶水平和小叶炎症显著减少。
原文
Schwimmer JB, Lavine JE, Wilson LA,et al.In Children With Nonalcoholic Fatty LiverDisease, Cysteamine Bitartrate Delayed Release Improves Liver Enzymes but DoesNot Reduce Disease Activity Scores.
Gastroenterology. 2016 Aug 26. pii: S0016-5085(16)34969-1.doi: 10.1053/j.gastro.2016.08.027.
我是医生 说给你听
肖祥斌 胃肠科主任医师
→ 咨询给胃炎患者的几点意见:胃炎一般分为内痔、外痔和混合痔三种,而内痔又有一、二、三、四度之分,选择治疗方法必须根据患痔类型、轻重程度具体决定。如对症状较轻的一度、二度内痔可以选择药物治疗,而对早期血栓性外痔来说,手术治疗效果要比用药好。
程芳 女性胃肠主任
→ 咨询给胃炎患者的几点意见:注意饮食,忌酒和辛辣刺激食物,增加纤维性食物,多摄入果蔬、多饮水,改变不良的排便习惯,保持大便通畅,必要时服用缓泻剂,便后清洗肛门。对于脱垂型痔,注意用手轻轻托回痔块,阻止再脱出。避免久坐久立,进行适当运动。
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