大连英国《医疗创新法案》惨淡收场
英国《医疗创新法案》惨淡收场
近日，一个名叫“萨奇法案”的立法动议，因为自民党议员们的反对而未能启动。这个曾在英国医学界闹得沸沸扬扬的动议，至此终于惨淡收场。然而，它所带来的问题却并不简单：
那些罹患沉疴、不久于世的患者，既然现代医学已经无能为力，该不该允许他们尝试那些未经卫生主管部门批准的治疗方法、药物？
或者说，法律要不要网开一面，允许患者病急乱投医？
萨奇勋爵和萨奇法案
这个闯关失败的动议，正式名称叫做《医疗创新法案》（Medical Innovation Bill），因其发起人是莫利斯·萨奇勋爵（Lord Maurice Saatchi），又被称为“萨奇法案”。
而法案内容，说白了就一句话：
对于那些医生预计治疗无效的患者，特别是恶性肿瘤患者，该法允许医生使用任何创新的治疗方法和药物，即便这些方法未经卫生主管部门批准。
这听起来有点匪夷所思：一旦该法案通过，只要是打着“创新治疗”的旗号，吃绿豆、喝橙汁、服用成分不明的草药、顺势疗法甚至巫术，都可以堂而皇之的用在重病患者身上；而英国现有的医疗技术和药物管理体系，则会因此被架空，形成了监管上的巨大漏洞。
对此，萨奇勋爵有他自己的一套解释：他的妻子多年前被查出罹患肿瘤，而他只能眼睁睁的看着她撒手人寰。后来，他听说了一个病例：加州某医学教授，十多年前脑袋里长了个橘子大的肿瘤，无论是化疗还是手术都希望渺茫。后来此人跑到墨西哥，试用了一种全新的疗法（把几种治疗粉刺、失眠、高血压的普通药物混合起来服用），肿瘤居然缩小了，直到今天此人依然健在。然而，由于缺乏相应的科学证据，这种疗法几乎不可能获准在临床上使用。
萨奇勋爵和他因癌症去世的妻子约瑟芬·哈特（Josephine Hart）。
图片来源：dailymail.co.uk
于是，萨奇勋爵大为感慨，认为英国现行的法律简直就是在扼杀医疗创新，间接害死了许多本可以挽救的肿瘤患者，遂提出了这个立法动议。
此言一出，舆论大哗。英国医学界人士尤为反感，认为萨奇勋爵对现代医学一窍不通（他是广告公司的老板），“萨奇法案”会让许多根本不可能有效的“疗法”粉墨登场，最终害得患者人财两空。
比如，著名医学杂志《柳叶刀-肿瘤学》（The Lancet Oncology）在2014年刊发编辑部评论，认为该法案实质是跳入了循证医学力图避免的陷阱，并让医生完全违背希波克拉底誓言。同年，一百多位医学教授联名写信给《时代》杂志，公开表示现有的法律并未妨碍医学的创新，反而是该法案会极大地扰乱医学数据的积累，造成医学发展的停滞。
而3月1日的表决，给这个争论一锤定音：没戏！
穿新鞋，走老路
实际上，“萨奇法案”所提倡的东西，并不是什么稀罕事，只是企图开倒车而已。翻翻历史书，在漫长的岁月里，几乎每个国家、民族都经历了医学上的蒙昧时期，尝试用各种古怪的方法来战胜疾病：跳神驱魔、放血、肛门灌烟、尿道灌水银、前脑叶白质切除……而一切看似奇特的植物、羽毛、动物骨骼、矿石甚至粪便，也都曾被满怀希望地当成药物给患者服下。当然，这些歪门邪道的疗法和药物，如今在大多数地区已不再使用，因为祖辈们用生命作为代价，证明了它们纯属想象力过剩的产物，我们没有必要再去犯同样的错误。
然而，现代医学不是陨石砸出来的大坑。今日的医学成就，完全是在无数次的失败中逐渐积累，甚至可以说是踩着尸体一路走来的。而其中最核心的过程就是摒弃：临床证明有效的疗法，就保留下来，作为认识疾病、提高疗效的基础；证明无效的就果断放弃，不再浪费医生与患者的生命——这也是循证医学的基础所在，一切以临床数据说话。
当然，这其中还包括对于临床数据的正确认识和利用。比如必须排除安慰剂效应等主观因素的干扰，对策就是随机分组和双盲测试；必须以统计学规则来检验数据——单个、数个患者的病例，是不足以评价一项疗法、一种药物的有效性的，就像有人买彩票中了头奖并不意味着谁都能中大奖。
而这一整套摒弃的规则本身，是人类付出了巨大的代价，才在黑暗中逐渐摸索出来的。药品评估审批制度，也是在无数假药坑人的惨痛教训中诞生的。如果真让“萨奇法案”变成法律，这些努力就付诸东流，英国医学重新回到了起点，实在是太不可取了。
新药重要，又快又好？
然而，一个客观现实是，按照常规的评审流程，往往需要数年甚至十多年，才能对一种新疗法、新药物作出是否批准使用的决定，许多疾病终末期患者可能就等不到那一天了。
当然，我们不能因为患者急等救命，就放弃既有的标准，死马当成活马医，放纵未经充分评估的药物、疗法横行市场、谋财害命，让患者人财两空；但同时，我们又必须承认这个问题确实很糟糕，因为对每个人而言，生命都只有一次，错过了就再无法挽回。
在影片《达拉斯买家俱乐部》中，被诊断出艾滋病的德州电工罗恩，因为当时美国FDA唯一批准的抗艾药物毒性极大，所以他开始研究各种抗艾处方和替代疗法，甚至走私来自世界各地未经批准的药物。后来，他还成立了一个叫做“达拉斯买家俱乐部”的地下组织，为艾滋病人提供更多“非常规疗法”。图片来源：haaretz.com
因此，必须在评审速度与治疗效果之间寻找到一个平衡点，而许多国家的药品管理机构，对此也有相应的规定，其中最突出的就是美国联邦食品药品管理局（FDA）的 “绿色通道”政策，以此来缩短临床急需的新药评审周期。
这一政策中，主要包括了“快车道”、加速审批（accelerated approval）、优先评审三种模式，而申请这三种模式的要求都差不多：某种药物或许能够预防、诊断、治疗某种危及生命的严重疾病（如恶性肿瘤、艾滋病等），或者是能避免某种严重的副作用；同时，现有的药品不能满足对这种疾病的治疗需要。
其中，“快车道”是允许药物开发者在申请全程中，更密切地和FDA评审专家沟通以获得指导，临床实验的资料数据可以分步提交；快速审批则允许用阶段性的替代终点（比如，患者的某个生化指标、病程发展情况等数据）来代替通常的评审终点（治愈率、死亡率、复发率等需要较长时间才能观测到的数据）；优先评审则是FDA将集中评审专家，优先对其资料进行审查。
同时，对于这些新药，FDA也规定了一些额外的上市后监测措施，确保没有“绿色通道”不会在实质上降低审评标准。
怜悯用药，仅限必要
除此之外，对于那些非常危重、死亡风险极高的病例，还有另一种变通的政策称为“怜悯用药”（compassionate use，也译“同情用药”），有点像开头提到的“萨奇法案”，但规定要严格得多。
在这类政策中，如果某患者已病入膏肓，而某种新药或许能够治疗或缓解其症状，并且这种新药已经进入了药品评审的特定阶段，则厂商和患者可以达成协议，将该患者纳入进行中的临床试验计划中，使用这种尚未被批准的药物（例如，ZMapp就被允许用于埃博拉患者的治疗）。
在美国，这种政策被FDA称为“扩大的入口”（expanded access），意即增大患者参加临床试验的机会；在欧盟，则被称为“指定病人程序”（named patient programs）。虽然名称不同，但两者对于这种变通的限制条件是相似的：
该患者病情已经非常严重，且现有治疗手段基本无效；
该药物已经进入了特定的评审阶段（FDA要求至少是已经完成了II期临床试验，欧盟要求进入了III期临床试验），收集了详细的疗效与安全性数据；
患者或其法定代理人已经充分理解了这种变通的意义和风险；
任命专门的第三方委员会，对患者可能的收益与用药带来的风险进行比较，只有收益显著超过风险时才会批准。
由此看来，即便是怜悯用药，也必须经过评估，有详实的数据支持其安全性和有效性，并且只能用于个例；与本位开头提到的“萨奇法案”相比，无疑更加理性、负责得多。
结语
病急乱投医，是一种人之常情，却并不是理智的选择。作为监管者，更不能因此就擅离职守，任由假药、伪科学横行。“萨奇法案”被否决，应该是英国人民的一大幸事。
来源：果壳网
我是医生 说给你听
肖祥斌 胃肠科主任医师
→ 咨询给胃炎患者的几点意见：胃炎一般分为内痔、外痔和混合痔三种，而内痔又有一、二、三、四度之分，选择治疗方法必须根据患痔类型、轻重程度具体决定。如对症状较轻的一度、二度内痔可以选择药物治疗，而对早期血栓性外痔来说，手术治疗效果要比用药好。
程芳 女性胃肠主任
→ 咨询给胃炎患者的几点意见：注意饮食，忌酒和辛辣刺激食物，增加纤维性食物，多摄入果蔬、多饮水，改变不良的排便习惯，保持大便通畅，必要时服用缓泻剂，便后清洗肛门。对于脱垂型痔，注意用手轻轻托回痔块，阻止再脱出。避免久坐久立，进行适当运动。
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